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BioMarin血友病基因療法歐盟申請上市

藥明康德2019年11月22日 6:04 點擊:138

今日,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,該公司向歐洲藥品管理局(EMA)遞交了基因療法valoctocogene roxaparvovec的營銷授權申請(MAA),治療嚴重成年A型血友病患者。BioMarin預計對這一MAA的審評將在2020年1月開始,將使用EMA的加速評估(accelerated assessment)通路(類似于FDA的優先審評資格)。新聞稿指出,這是世界上第一個治療血友病的基因療法的上市申請。



A型血友病患者由于編碼凝血因子VIII(Factor VIII)的基因出現變異,導致體內因子VIII水平不足。對于他們來說,輕微的受傷可能導致疼痛和可能危及生命的出血。嚴重血友病患者通常肌肉和關節會出現自發流血,可能造成永久關節損傷。目前,治療嚴重A型血友病的標準療法為預防性靜脈注射因子VIII?;颊卟坏恐苄枰邮苤委?-3次,而且即便接受治療,仍然可能出現出血事件,對他們的生活質量產生重大影響。

Valoctocogene roxaparvovec是一種使用AAV5病毒載體遞送表達因子VIII的轉基因的基因療法。它的優勢在于患者可能只需要接受一次治療,肝細胞就可以持續表達因子VIII,從而不再需要長期接受預防性凝血因子注射。該療法已經獲得美國FDA授予的突破性療法認定和歐盟授予的PRIME藥品認定,以及EMA和FDA授予的孤兒藥資格。

這一批準是基于正在進行的3期臨床試驗的中期數據分析,以及1/2期臨床試驗的最新3年療效數據。歐盟的加速評估能夠將對MAA的最長評估時間從210天降低到150天。

在國際血栓和止血學會2019年會(ISTH2019)上公布的最新數據顯示,在1/2期臨床試驗中接受一次劑量為6e13 vg/kg的基因療法治療的患者,在接受治療后第三年,年出血率(ABR)和使用因子VIII的需求繼續得到控制。在接受治療的3年過程中,ABR和因子VIII使用率都平均下降96%?;颊卟辉傩枰A防性因子VIII注射。



▲接受不同劑量基因療法治療的A型血友病患者ABR數據(圖片來源:參考資料[2])

BioMarin還將在年底之前向美國FDA遞交這一基因療法的生物制劑許可申請(BLA)。該公司全球研發總裁Hank Fuchs博士表示:“我們非常高興看到全球健康機構對這款創新療法的重視程度。我們相信基因療法能夠為嚴重A型血友病患者帶來意義重大的治療進展?!?/p>

參考資料:

[1] BioMarin Submits Marketing Authorization Application to European Medicines Agency for Valoctocogene Roxaparvovec to Treat Severe Hemophilia A. Retrieved November 21, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/biomarin-submits-marketing-authorization-application-to-european-medicines-agency-for-valoctocogene-roxaparvovec-to-treat-severe-hemophilia-a-300963370.html

[2] BioMarin ISTH Valrox Presentation. Retrieved July 8, 2019, from https://investors.biomarin.com/download/BMRN_ISTH+2019_Pasi+Late+breaker+FINAL.pdf


(來源: 藥明康德 )


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